STRIMVELIS (1-10^6 BUNĚK/ML Dispersion for infusion) -

Strimvelis -

Generisch: other cytokines and immunomodulators
Aktive Substanz: Transdukované buňky cd34+ (ada cdna) (strimvelis)
Alternativen: Broncho-vaxom pro adultis, Broncho-vaxom pro infantibus, Broncho-vaxom pro infantibus sáčky, Imunor, Luivac, Methoxsalen maco pharma, Ribomunyl, Uro-vaxom, Uvadex
ATC-Gruppe: L03AX - other cytokines and immunomodulators
Wirkstoffgehalt: 1-10^6 BUNĚK/ML
Formen: Dispersion for infusion
Balení: Bag
Obsah balení: |1X50ML|
Způsob podání: prodej na lékařský předpis

Strimvelis

2.1 Obecný popis Autologní frakce obohacená CD34+ buňkami transdukovanými retrovirovým vektorem, který kóduje humánní cDNA sekvenci adenosindeaminázy kmenových/progenitorních 2.2 Kvalitativní a kvantitativní složení Léčivý přípravek je obsažen v jednom nebo více infuzních vacích. Jeden infuzní vak s přípravkem Strimvelis specifický pro každého pacienta obsahuje autologní buněčnou frakci obohacenou CD34+, která obsahuje CD34+ buňky transdukované retrovirovým vektorem, který kóduje humánní ADA cDNA sekvenci. Kvantitativní informace týkající se CD34+ buněk/kg a celkového počtu buněk v přípravku jsou uvedeny v označení každé jednotlivé šarže. Koncentrace je 1-10 x 106 CD34+ buněk/ml. Pomocná látka se známým účinkem Tento léčivý přípravek obsahuje 0,15 mmol sodíku v jednom ml. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. Infuzní disperze. Zakalená až čirá, bezbarvá až růžová disperze buněk....weiter

Strimvelis

Strimvelis musí být podán v transplantačním centru lékařem, který má předchozí zkušenosti s léčbou pacientů s ADA-SCID a s používáním přípravků ex vivo genové terapie autologními CD34+. Přípravek lze podávat pouze po konzultaci s pacientem a/nebo jeho rodinou. Očekává se, že pacienti vstoupí do léčebného registru a budou dlouhodobě sledováni. Přípravek Strimvelis je určen pouze pro...weiter

Strimvelis

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1. Současná leukemie nebo myelodysplazie nebo jejich výskyt v anamnéze. Pozitivní test na virus lidské imunodeficience infekčního agens uvedeného v platné EU Cell and Tissue Directive před odběrem kostní dřeně. Genová terapie v anamnéze....weiter

Strimvelis

Strimvelis je indikován k léčbě pacientů se závažným kombinovaným imunodeficitem způsobeným deficitem adenosindeaminázy kmenových buněk s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem...weiter

Strimvelis

Nebyly provedeny žádné studie interakcí. Neočekávají se interakce přípravku Strimvelis se skupinou enzymů jaterního cytochromu P-450 nebo s transportéry léčiv. Živé vakcínyBezpečnost imunizace živými virovými vakcínami po léčbě přípravkem Strimvelis nebyla studována. Očkování živými virovými vakcínami se nedoporučuje během 6 týdnů před zahájením nemyeloablativního přípravného...weiter

Strimvelis

Bezpečnost a účinnost přípravku Strimvelis u dětí ve věku nižším než šest měsíců a vyšším než 6 let a 7 měsíců nebyly stanoveny Způsob podání Strimvelis je určen pouze k intravenózní infuzi. Opatření, která je třeba učinit při manipulaci s přípravkem nebo jeho podáváním Zdravotničtí pracovníci, kteří zacházejí s přípravkem Strimvelis, musí používat odpovídající ochranná...weiter

Strimvelis

Jelikož přípravek Strimvelis není určen k použití u dospělých, nejsou k dispozici údaje o použití během těhotenství nebo kojení u lidí ani reprodukční studie na zvířatech. Pokud jde o fertilitu, prostudujte si souhrn údajů o přípravku pro léčivý přípravek pro přípravný režim. Je třeba poznamenat, že ošetřující lékař má informovat rodiče/ošetřovatele pacienta o možnostech kryokonzervace...weiter

Strimvelis

SledovatelnostMusí být splněny požadavky na sledovatelnost buněčných léčivých přípravků pro moderní terapii. Aby se zajistila sledovatelnost, má se uchovávat po dobu 30 let název přípravku, číslo šarže a jméno léčeného pacienta. Autologní použitíStrimvelis je určen pouze pro autologní použití a nikdy nesmí být podán jinému pacientovi než původnímu dárci CD34+ buněk. Riziko inzerční...weiter

Strimvelis

Strimvelis nemá žádný nebo má zanedbatelný dlouhodobý vliv na schopnost řídit a obsluhovat...weiter

Strimvelis

Shrnutí bezpečnostního profiluBezpečnost přípravku Strimvelis byla hodnocena u 33 subjektů, tj. 22 pacientů léčených v programu klinického vývoje a 11 pacientů léčených v komerčním prostředí, s mediánem doby sledování 12 let u pacientů léčených v klinických studiích a 1,5 roku u pacientů léčených v komerčním prostředí. Vzhledem k malé populaci pacientů a velikosti kohort neposkytují...weiter

Strimvelis

Pro předávkování přípravkem Strimvelis nejsou dostupné žádné údaje z klinických studií....weiter

Strimvelis

Farmakoterapeutická skupina: imunostimulancia, jiná imunostimulancia, ATC kód: L03AX Mechanismus účinkuPo infuzi se CD34+ buňky včlení do kostní dřeně, kde obohatí hematopoetický systém o podíl buněk, který exprimuje farmakologicky aktivní hladiny enzymu ADA. Po úspěšném přihojení štěpu u pacienta se očekává, že účinek bude celoživotní. Farmakodynamické účinkyJeden rok po léčbě byl...weiter

Strimvelis

Strimvelis je autologní buněčná terapie. Povaha přípravku Strimvelis je taková, že konvenční studie farmakokinetiky, absorpce, distribuce, biotransformace a eliminace nejsou aplikovatelné....weiter

Strimvelis

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu referenčních dat Unie a jakékoli následné změny jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky. D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU • Plán řízení rizik Držitel rozhodnutí o registraci farmakovigilance podrobně popsané ve schváleném...weiter

Strimvelis

6.1 Seznam pomocných látek Chlorid sodný 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek mísen s jinými léčivými přípravky. 6.3 Doba použitelnosti hodin 6.4 Zvláštní opatření pro uchovávání Uchovávejte při teplotě 15-30 °C. 6.5 Druh obalu a obsah balení 50ml ethylenvinylacetátový baleno ve vnějším obalu pro opakované použití....weiter

Strimvelis

6.1 Seznam pomocných látek Chlorid sodný 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek mísen s jinými léčivými přípravky. 6.3 Doba použitelnosti hodin 6.4 Zvláštní opatření pro uchovávání Uchovávejte při teplotě 15-30 °C. 6.5 Druh obalu a obsah balení 50ml ethylenvinylacetátový baleno ve vnějším obalu pro opakované použití....weiter

Strimvelis

...weiter

Strimvelis